GBT 440-042

OC Oncoclínicas Multihemo

Anemia Falciforme

Estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, placebo-controlado para avaliar a eficácia do Voxelotor no tratamento de úlceras de perna em pacientes com doença falciforme

Centro

OC Oncoclínicas Multihemo

Investigador principal

Aderson Araújo

Email

pesquisaclinicape@oncoclinicas.com

Telefone

(81) 98201-7010

Critérios de inclusão

Participantes do sexo masculino ou feminino com diagnóstico documentado de DF (HbSS, HbS/talassemia β0)
Idade igual ou superior a 12 anos
Pelo menos 1 úlcera(s) cutânea(s) na extremidade inferior (perna, tornozelo ou dorso do pé) que preencha os seguintes critérios:
Duração: ≥ 2 semanas e < 6 meses na Screening, e
Tamanho: > 2 cm2 antes da randomização
Consentimento informado por escrito (≥ 18 anos) ou consentimento dos pais/responsáveis e consentimento dos participantes (≥ 12-17 anos) de acordo com a política e os requisitos da IEC, de acordo com as diretrizes do ICH.

Critérios de exclusão

Úlcera(s) alvo(s) cicatrizada(s) em ≥ 25% durante o período de run-in padrão de tratamento antes da randomização;
Infecção/purulência ativa no local da úlcera ou exposição de tendão ou osso no local da úlcera, com base no julgamento clínico do Investigador;
Osteomielite atual no local da úlcera ou próximo a ele;
Anormalidades vasculares conhecidas que impediriam a cicatrização na opinião do Investigador (por exemplo, insuficiência arterial grave pré-existente no membro afetado);
Albumina sérica < 2,0 g/dL;
Transfusão de hemácias dentro de 60 dias após o início do medicamento em estudo;
Receber terapia transfusional de hemácias regularmente agendada (também denominada transfusão crônica, profilática ou preventiva) durante o estudo;
Cirurgia eletiva planejada para os próximos 6 meses;
Anemia devido à falência da medula óssea (por exemplo, mielodisplasia);
Contagem absoluta de reticulócitos < 100 × 109/L;
Triagem da alanina aminotransferase (ALT) > 4 × limite superior do normal (LSN);
Disfunção renal grave (taxa de filtração glomerular estimada [TFGe] < 30 mL/min/1,73 m2 pela fórmula de Schwartz) ou está em diálise crônica;
Infecção bacteriana, fúngica, parasitária ou viral clinicamente significativa que requer terapia.

Coordenador(es)

José Antonio

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